AI颠覆抗癌药物研发：自动设计精准靶向癌症突变的新型候选药物

韩国科学技术院（KAIST）研究团队开发出一种新型人工智能模型，可仅凭目标蛋白结构自动设计出最优抗癌药物候选分子，无需依赖任何已有分子数据，为药物研发带来革命性突破。相关成果发表于《Advanced Science》期刊。 该模型名为BInD（Bond and Interaction-generating Diffusion model），由化学系教授金宇元（Woo Youn Kim）领导的团队研发。其核心创新在于“同步设计”机制：传统AI模型通常分步进行分子生成与结合能力评估，而BInD在生成分子结构的同时，就综合考虑其与靶蛋白之间的非共价相互作用机制，实现从零开始的一体化设计。 这一方法显著提升了药物分子的结合效率与稳定性。模型在生成过程中，同步优化原子类型、位置、共价键及相互作用模式，精准匹配蛋白的结合位点。同时，它能兼顾多个关键药物设计指标，如靶向结合亲和力、类药性及结构稳定性，避免了传统模型为单一目标牺牲其他性能的问题。 BInD基于扩散模型（diffusion model）原理，与获得2024年诺贝尔化学奖的AlphaFold 3同属一类生成式AI技术。但与AlphaFold 3仅预测原子空间坐标不同，BInD引入了基于真实化学规律的知识引导，如键长、蛋白-配体距离等，使生成的分子结构更具化学合理性。 研究团队还采用优化策略，复用先前优秀结合模式，使模型在不重新训练的情况下持续提升设计能力。实验中，该AI成功设计出能特异性结合EGFR突变残基的分子，而EGFR是多种癌症的关键靶点。 与团队此前需依赖已知结合模式的研究相比，此次成果实现了“无先验信息”的自主设计，标志着药物研发范式的重大转变。金宇元教授表示，该AI能自主学习并理解强结合的关键特征，有望大幅加速、提升药物开发的效率与可靠性。